“Sono davvero contenta. In pochi mesi è nata un’azione collettiva silenziosa, ma determinata” spiega Lucia Vuolo ID/Lega
“Da Bruxelles, dopo essere stata ragguagliata da una famiglia, ho voluto inviare due lettere, una al dottore Magrini, direttore generale dell’Agenzia italiana del farmaco, e l’altra al Ministro Roberto Speranza. La risposta che abbiamo avuto è quella che l’Agenzia ha deciso per la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale”. Lo dichiara in una nota Lucia Vuolo, europarlamentare Id/Lega.
L’obiettivo era stimolare l’Agenzia Italiana del Farmaco a cambiare approccio sulla terapia genica Zolgensma, prodotta dalla Novartis, in uso sperimentale ai soggetti affetti da Sma1. L’innovativo farmaco viene infuso una sola volta nella vita del paziente e dovrebbe portare a risultati ben più compatibili e veloci di altre terapie.
Fino a qualche giorno fa però, c’era un vincolo tutto italiano: nessuna rimborsabilità se non per pazienti più piccoli di 6 mesi.
La decisione dell’Agenzia per la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso ha accolto le richieste.
“La buona riuscita della vicenda nasce da un’azione collettiva, silente e rispettosa che ha coinvolto famiglie, media, parlamentari e cittadini. E’ una vittoria dell’Agenzia e del nostro Paese, ma ancor prima delle famiglie che subiscono la Sma1″, commenta Lucia Vuolo, europarlamentare ID/Lega.
“Inoltre, informa Aifa, l’accordo ha portato la Novartis a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza. Il costo della terapia genica era decisamente incompatibile per il Servizio sanitario nazionale, bene ha agito Aifa e importante è stata la sensibilità dimostrata da Novartis. Sono certa che la terapia sperimentale potrò partire da subito. Una carezza a tutti i bambini e i genitori conosciuti e coinvolti da questa storia a lieto fine”, conclude.